PapoteurClair
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La révolution de l'édition génomique avec CRISPR-Cas9 bouleverse la biologie moderne. Cette technique ciblée du génome, développée en 2012 grâce à l'association d'une endonucléase et d'un guide RNA, a ouvert des possibilités thérapeutiques inédites pour guérir des maladies jusque-là incurables.
Le premier système extraordinaire de CRISPR est celui qui utilise la technique de base editing. Cette version moins invasive et plus sûre de CRISPR-Cas9 permet de substituer des bases, mais reste limitée aux substitutions ponctuelles. Cependant, avec l'arrivée des prime editors en 2019, ces limitations ont été levées. Les prime editors permettent non seulement de substituer des bases, mais aussi d'insérer ou de supprimer de courtes séquences du génome, tout sans provoquer de cassure double brin.
Ces éditeurs de base révolutionnent la médecine personnalisée en permettant de modifier avec précision et contrôle le gène, l'inactivant ou en corrigeant une version défectueuse. Le prime editing a été utilisé pour créer des modèles cellulaires et animaux de maladies génétiques, des plantes transgéniques et même un bébé atteint d'une mutation du gène CPS1, qui a été guéri grâce à cette technique.
La société Prime Medicine fondée par David Liu, inventeur du prime editing, a annoncé en 2025 la première administration humaine de sa thérapie destinée à un jeune patient atteint de granulomatose chronique. Les premiers résultats biologiques se sont révélés très prometteurs, ouvrant une nouvelle ère pour l'édition génomique.
Les stratégies d'édition du génome s'inscrivent pleinement dans le mouvement de la médecine personnalisée, où chaque traitement est conçu sur mesure pour un patient donné, en fonction de sa mutation spécifique. Les progrès rapides de CRISPR offrent des perspectives inédites pour les maladies rares et complexes, mais restent limités par la complexité des cellules et le coût des traitements.
En somme, la révolution de l'édition génomique avec CRISPR-Cas9 représente un tournant majeur dans la médecine. Les progrès rapides de cette technique ouvrent de nouvelles perspectives pour les maladies rares et complexes, mais restent limités par des défis techniques et économiques.
Le premier système extraordinaire de CRISPR est celui qui utilise la technique de base editing. Cette version moins invasive et plus sûre de CRISPR-Cas9 permet de substituer des bases, mais reste limitée aux substitutions ponctuelles. Cependant, avec l'arrivée des prime editors en 2019, ces limitations ont été levées. Les prime editors permettent non seulement de substituer des bases, mais aussi d'insérer ou de supprimer de courtes séquences du génome, tout sans provoquer de cassure double brin.
Ces éditeurs de base révolutionnent la médecine personnalisée en permettant de modifier avec précision et contrôle le gène, l'inactivant ou en corrigeant une version défectueuse. Le prime editing a été utilisé pour créer des modèles cellulaires et animaux de maladies génétiques, des plantes transgéniques et même un bébé atteint d'une mutation du gène CPS1, qui a été guéri grâce à cette technique.
La société Prime Medicine fondée par David Liu, inventeur du prime editing, a annoncé en 2025 la première administration humaine de sa thérapie destinée à un jeune patient atteint de granulomatose chronique. Les premiers résultats biologiques se sont révélés très prometteurs, ouvrant une nouvelle ère pour l'édition génomique.
Les stratégies d'édition du génome s'inscrivent pleinement dans le mouvement de la médecine personnalisée, où chaque traitement est conçu sur mesure pour un patient donné, en fonction de sa mutation spécifique. Les progrès rapides de CRISPR offrent des perspectives inédites pour les maladies rares et complexes, mais restent limités par la complexité des cellules et le coût des traitements.
En somme, la révolution de l'édition génomique avec CRISPR-Cas9 représente un tournant majeur dans la médecine. Les progrès rapides de cette technique ouvrent de nouvelles perspectives pour les maladies rares et complexes, mais restent limités par des défis techniques et économiques.